Katrin Elger

29. 11. 2019  |  Mladina 48  |  Družba

Slovenski Kris, nemški Michael

Podobno kot v Sloveniji za Krisa so tudi v Nemčiji zbirali denar za zdravilo za Michaela. Zdravilo je nazadnje plačala zavarovalnica, a vprašanja, povezana s tem, so zelo resna.

Michaelu iz Ludwigsburga naj bi po terapiji šlo veliko bolje

Michaelu iz Ludwigsburga naj bi po terapiji šlo veliko bolje

Michael ni bil star še niti dva meseca, ko so mu zdravniki lani poleti postavili zelo hudo diagnozo. Dojenček iz Ludwigsburga v nemški zvezni deželi Baden-Württemberg se je rodil z najhujšo obliko spinalne mišične atrofije, SMA. Če bolnikov s to diagnozo ne zdravijo, večinoma umrejo v prvih dveh letih življenja. Živčne celice v hrbtenjači zakrnevajo in moč mišic po vsem telesu peša. Dojenčki se vse teže premikajo, požirajo in dihajo.

»Vsak dan ga delček umre,« je njegova družina poleti zapisala na strani Helpmichael.de, ki jo sama ureja. Prek nje in družabnih omrežij je zbirala prostovoljne prispevke za zdravljenje z zdravilom Zolgensma, novo in obetavno gensko terapijo iz Združenih držav Amerike, ki jo opravijo z enkratno infuzijo. Izdelek švicarskega farmacevtskega koncerna Novartis velja za najdražje zdravilo na svetu in v Nemčiji še ni odobreno. Uradne zavarovalnice zato praviloma ne prevzamejo stroškov zdravljenja.

Michaelova zgodba se je hitro razširila po spletu, televizijska postaja RTL in številni drugi mediji so poročali o njej, kampanjo so podprle tudi slavne osebnosti, kot sta nekdanji nogometaš Kevin Kuranyi in televizijska voditeljica Birgit Schrowange. Zaradi pritiska javnosti in ob pomoči odvetnika je družina končno dosegla, da je infuzijo, ki stane skoraj dva milijona evrov, plačala zavarovalnica. Nato so tudi drugi otroci z diagnozo SMA dobili odobritev zavarovalnic za gensko terapijo.

»Izpeljali smo majhno revolucijo,« je povedal odvetnik Michaelove družine Johannes Kaiser, strokovnjak za zavarovalniško pravo. Tudi zdravstveni in medicinski strokovnjaki temu dosežku pripisujejo velik pomen, vendar pri tem kljub vsemu občutijo prej nelagodje kot veselje.

Zadeva naj bi bila skrajno sporna, piše v elektronskem sporočilu zveznega odbora, ki odloča, do katerih storitev imajo pravico zavarovanci, naslovljenem na Združenje za nevropediatrijo. To zastopa zdravnike, specializirane za nevrološke težave otrok.

Zdravilo je odobreno le v ZDA, v Evropi za zdaj ne. Evropska agencija za zdravila sredstvo še preverja. Številna vprašanja so še odprta, na primer, kakšne naj bi bile optimalne razmere za zdravljenje in ali zdravilo učinkuje dolgoročno. Uporaba naj bi bila povezana s precejšnjimi negotovostmi, je nemško ministrstvo za zdravje v pismu opozorilo Združenje za nevropediatrijo. Poleg tega naj bi lečeči zdravnik moral prevzeti precejšnjo kazensko odgovornost.

Dilema je na dlani: zdravila, ki so tako draga kot Zolgensma, bi lahko zamajala sistem obveznega zdravstvenega zavarovanja, ki temelji na solidarnosti. Hkrati pa številni bolniki z doslej neozdravljivimi boleznimi vse svoje upe polagajo v nove genske terapije. Pogosto gre za vprašanje življenja ali smrti, včasih tudi za lajšanje trpljenja v zadnjih dnevih, za podaljšanje življenja za nekaj tednov ali za omiljenje simptomov. Koliko bi smelo stati, da dojenček s SMA nenadoma samostojno drži glavico pokonci in sedi, čeprav je nadaljnji napredek vprašljiv? Deset tisoč evrov, milijon, dva?

Ameriška agencija za hrano in zdravila predvideva, da bi do leta 2025 na trg lahko prišlo od deset do 20 dragih genskih in celičnih terapij na leto. Nemške zdravstvene zavarovalnice so lani za zdravila odštele 40 milijard evrov, kar je rekord. Devet od desetih zdravil za raka, ki so na trg prišla leta 2017, stane več kot 60 tisoč evrov na leto.

Zdravilo Zolgensma je razvilo ameriško biotehnološko podjetje Avexis, ki ga je lani za skoraj devet milijard dolarjev prevzel Novartis. Švicarski koncern je bil tako vratolomen znesek pripravljen odšteti le zato, ker bi Zolgensma lahko postal prva prodajno uspešna terapija z nadomestnimi geni na svetu – to pomeni, da bi z njo lahko zaslužil več kot milijardo dolarjev na leto. Takšnim zdravilom v angleščini pravijo blockbusters.

Visoka cena v ZDA je upravičena zaradi visokih razvojnih stroškov, trdijo v Avexisu. SMA je redka bolezen in koncern zdravila ne more prodajati množično. Prizadela naj bi enega na deset tisoč dojenčkov, z najhujšo obliko SMA pa se na vsem svetu rodi od 30 do 40 otrok na leto.

Zdravljenje z Zolgensmajem poteka tako, da zdravniki bolniku vbrizgajo zdravo različico gena, ki je kriv za bolezen. Ta gen je pritrjen na nedolžen virus, ki je nosilec. Snov se potem s krvjo prenese v kostni mozeg.

Ugotovitve o učinkovitosti terapije se opirajo predvsem na raziskavo, v katero je bilo vključenih 15 otrok z najhujšo obliko SMA. Od 12 dojenčkov, ki so dobili največji enkratni odmerek, jih je pozneje 11 nadzorovalo glavico, deset jih je lahko samostojno sedelo. Dve leti po zdravljenju so vsi še živeli.

Koliko bi smelo stati, da dojenček s SMA nenadoma samostojno drži glavico pokonci in sedi, čeprav je nadaljnji napredek vprašljiv? Deset tisoč evrov, milijon, dva?

Michaelu naj bi po terapiji šlo veliko bolje, je zapisala njegova mama. Zolgensma lahko izboljša otrokovo motoriko, ne more pa ga ozdraviti, čeprav so nekateri rumeni mediji, ki so sodelovali pri širjenju te zgodbe, namigovali na to. V novicah in medijskih zgodbah so pogosto izpustili tudi podatek, da je v Evropi odobreno drugo zdravilo za SMA, Spinraza, ki ga je razvil ameriški biotehnološki proizvajalec Biogen.

Že omenjeni zvezni odbor, v katerem so predstavniki zavarovalnic, bolnišnic in zdravnikov, je leta 2017 potrdil, da ima zdravilo vidne dodatne koristi. Zdravilo Spinraza stane približno sto tisoč evrov na zdravljenje, vendar dolgoročno ni nujno cenovno ugodnejše kot Zolgensma, saj morajo bolniki zdravilo dobiti vsake štiri mesece. Zdravniki bolniku v bolnišnici z votlo iglo odvzamejo možgansko tekočino, to pa je lahko zelo boleče. Že zaradi tega je za družine manj privlačno od enkratnega odmerka infuzije.

Za zdaj ni mogoče dokončno odgovoriti na vprašanje, katero od obeh zdravil je učinkovitejše, ker ni prepričljivih izsledkov raziskav.

Predstavniki odbora se jezijo, ker so nekatere zavarovalnice že izrazile pripravljenost, da bodo plačale zdravljenje z Zolgensmajem, čeprav v Evropi zdravilo še ni odobreno. Takšne odločitve v odboru ne morejo razumeti, so zapisali v pismu Združenju za nevropediatrijo: »To je precedenčni primer.« Vsako farmacevtsko podjetje bo primer Zolgensmaja v prihodnje lahko uporabilo kot zgled, kako izkoristiti pobude bolnikov in medije za prodor na nemški trg.

Območna zavarovalnica AOK za Hamburg in Porenje, ki se upira plačevanju genske terapije, je ta pomislek v pritožbi Novartisu izrazila še ostreje: farmacevtski koncern naj bi bil izrabil izjemno čustveno nabito razpravo o Zolgensmaju – ob hkratnem izkoriščanju prizadetih družin in podžiganju bulvarskega tiska –, da je svoje zdravilo spravil na trg še pred uradno odobritvijo. S tem je po mnenju zavarovalnice prekoračil vse meje neoporečnega ravnanja.

Novartis očitke zavrača in zanika, da bi začel ali spodbujal takšno medijsko poročanje. Tudi odvetnik Michaelove družine Kaiser pravi, da je farmacevtska industrija ni izrabila. »Družine teh otrok so obupane in raziskujejo vse o SMA. Prizadeti starši niso izrabljeni, temveč si samo želijo novo in učinkovito zdravilo za otroka,« je poudaril odvetnik.

Kot je povedal, je sam navezal stik z Michaelovo družino, potem ko je na spletu opazil prošnjo za zbiranje pomoči. »Ker so se številni odgovorni izmikali, so moji varovanci sami poskrbeli za svoje interese,« je povedal. »To je vse presenetilo in ni povsod dobro sprejeto.«

Celo v združenju bolnikov z mišičnimi boleznimi so se pristojni odzvali različno.

»Znašli smo se v težavnem položaju, v katerem se številni starši počutijo pod hudim pritiskom,« sta povedala zakonca Schwersenz, ki sta v tem združenju začela posebno pobudo za SMA. Oba njuna sinova trpita za to mišično boleznijo. »V družinah, ki ne morejo do zdravila, so obupani,« poročata. »Nenadoma imajo občutek, da za otroka niso storili vsega, kar je v njihovi moči.«

Nemški minister za zdravje Jens Spahn se je izogibal tej razpravi. Rešitev za prizadete bi bil začasni program sočutne uporabe, dokler se evropska agencija ne bi odločila glede odobritve. V takšnem primeru bi Novartis zdravilo bolnikom dal na voljo brezplačno. Farmacevtski koncerni to pogosto storijo, za Zolgensma pa Novartis pravi, da se že pogovarja s predstavniki zdravstva.

Predstavnika bolnikov, zakonca Schwersenz, upata, da se bo evropska agencija za zdravila odločila čim prej, vseeno pa na to ni računati pred prihodnjo pomladjo, čeprav za bolnega otroka šteje vsak dan.

Univerzitetna klinika v Dresdnu se je zato odločila, da bo kljub vsem pomislekom dojenčka, ki ga obravnava, zdravila z Zolgensmajem. »Temeljito smo pretehtali tveganje in prišli do sklepa, da je pri tem otroku upati na opazne koristi zdravila,« je povedala Maja von der Hagen, predstojnica oddelka za nevropediatrijo.

Čeprav bo zdravilo za tega malega bolnika plačala zavarovalnica, na univerzitetni kliniki še vedno ostaja odprtih nekaj vprašanj, povezanih z denarjem. Zdravstvena zavarovalnica bo sicer plačala dva milijona evrov za zdravilo, kar pa se tiče oskrbe pred prejetjem terapije in po njem, ni jasno, kdo naj bi bil plačnik. Nadaljnje zdravljenje je nujno zaradi optimalne skrbi za bolnika in tudi zato, da bi bolnišnica dobila nujno potrebne izkušnje s tem izjemno dragim in skoraj nepreizkušenim zdravilom.

Maja von der Hagen zahteva, da pristojni čim prej poiščejo rešitev za sedanjo zmešnjavo: »To, kdo bo deležen zdravila, ne sme biti prepuščeno igri brez pravil.« 

© 2019 Der Spiegel

Pisma bralcev pošljite na naslov pisma@mladina.si. Minimalni pogoj za objavo je podpis z imenom in priimkom ter naslov. Slednji ne bo javno objavljen.